臨床試験に必要なフェーズとは？

臨床試験は、あらゆる種類の病状に対して、より新しく、より良い治療法を開発するために不可欠な要素である。また、臨床試験がどのようなものかを直接知らない人々には、最も理解されていないものの一つでもある。

以下では、臨床試験が具体的にどのように行われるのかを明らかにするために、各段階を最初から最後まで探っていく。

フェーズ0

どのようなプロセスにおいても、最初のステップにゼロという数字を付けるのは奇妙に思えるかもしれないが、ここでは意味がある。臨床試験の第0相は、実際にはそれ自体がプレ・トライアルまたはミニ・トライアルのようなものである。

第0相試験では、研究者は試験対象となる治療薬を極めて少量ずつ、通常は10人から15人程度の少人数のグループに配布する。これは、より大規模な試験を行う前に、問題となっている薬剤が被験者にとって有害でないことを確認するためである。第0相試験が終了して初めて、真の臨床試験を行うことができる。

第1段階

臨床試験が本格的に開始された今、第I相では、研究者が少量の治療薬を患者に配布し、副作用を観察する。その後の診察のたびに、投与量は着実に増やされていく。

これによって、研究者は、試験参加者にとって安全な方法で、副作用を管理することができ、同時に、将来使用するために理想的な薬剤の量を記録することができる。時間をかけて投与量を増やしていくことで、研究者は薬の副作用の深刻さが、その潜在的な利点をいつ上回ったかを測ることができる。

フェーズII

最適投与量が決まれば、臨床試験の第II相を開始することができる。このフェーズでは、ある症状に対する治療薬としての効果を判定することが目的である。

より多くの参加者を用い、数ヶ月から数年にわたる第II相試験は、信頼できる有効性の基準を決定するために、患者に対して多くの試験を実施する、ゆっくりとした綿密なプロセスである。また、より広範な使用によってどのような長期的副作用が生じるかを研究者が確認することもできる。

フェーズIII

臨床試験の第Ⅲ相試験では、前の相で収集されたデー タを用い、研究中の薬剤を、ある症状に対して現在有力な治 療法と考えられている他の薬剤と比較する。言い換えれば、第II相が一般的にどの程度薬が効くかを調べるのに対し、第III相はより具体的に、現存する代替薬よりも効くかどうかを調べる。

ある薬が他の選択肢より優れている、あるいは優れていない可能性は複数ある。ある疾患に対してより効果的なのか？副作用が少ないか？投与量は少ないか？製造コストが安い？などなど。

フェーズIV

フェーズIVまで進む医薬品はほとんどない。この時点で、治療薬は承認のために食品医薬品局に提出される。そこでは、承認に先立ち、研究者によって収集されたデータが厳しく審査される。承認が得られたとしても、その新薬に関するすべての疑問が解決されたわけではなく、最も明白で重要な疑問が解決されたに過ぎない。

第Ⅳ相試験では、何十万人もの人々が何年にもわたってその薬を使用する様子をモニタリングする。その間に、長期的な利益や合併症が発見されるかもしれないし、稀な副作用が頭をもたげるかもしれない。その意味で、臨床試験が本当に終了することはない。