臨床試験のステップとは？

ニュースを見ていると、新しい病状や病気の系統が常に出現しているように思えるかもしれない。幸いなことに、新しい治療法は常に研究されており、進歩や発見が絶えず医療の改善に役立っている。

臨床試験はそのプロセスの重要な部分である。臨床試験は、研究者が有用な化合物についてより多くを学ぶことを可能にするだけでなく、厳密な方法論を用いることによって、患者や試験参加者の安全を守ることにも役立っている。

もしかしたら、あなたは製薬業界でのキャリアを考えている学生かもしれない。もしかしたら、あなたはより多くの治療の選択肢を探している患者かもしれない。"私の近くに医療試験はあるのだろうか？"と疑問に思っているかもしれない。ただ興味があるだけかもしれません。どのような理由であれ、アデア・ファーマ・ソリューションズは、医薬品がどのように開発されるのかをより深く理解するお手伝いをしたいと考えています。

以上が臨床試験の主な5つのステップである：

1.初期開発

新しい医薬品を改良するプロセスの最初のステップは、潜在的に有益な化合物の最初の発見と開発である。これは多くの場合、新しい技術の進歩や、特定の疾病がどのように作用するかについての新たな洞察の結果である。

ある化合物の治療効果を決定する際、研究者は、その化合物が人体内でどのように吸収・代謝されるか、最適な投与量や投与システムは何か、どのような副作用があるか、他の医薬品とどのように反応するかをよりよく理解するために試験を行う。

2.前臨床研究

研究者がヒト患者を対象とした臨床試験を実施する前に、それを可能な限り安全に行う方法を決定することが重要である。つまり、均一性、一貫性、信頼性、再現性、品質、完全性を確保するためのFDA承認のGLP（Good Lab Practices）である。

前臨床研究は、臨床の場ではなく実験室で行われ、通常2つの方法のいずれかで行われる。一つはin vitroと呼ばれるもので、ラテン語で "ガラスの中 "を意味する。その名の通り、in vitro実験では主にガラスの試験管の中で化合物を研究する。もうひとつはin vivoと呼ばれるもので、"生きている人の中で "という意味である。in vivo実験では、細胞や植物、時には小動物など、生きた生物学的物質を使用する。

3.患者検査

研究によって新しい化合物が安全であることが示されると、真の臨床試験を開始することができる。前臨床研究は、化合物の性質に関する貴重なデータを提供するが、人体への影響を正確に測定する唯一の方法は、ヒトを被験者とすることである。臨床試験は複数の段階から成り、最初は少人数の被験者を短期間で観察し、徐々に人数を増やし、何年もかけて何千人もの被験者を観察する。

この時点で安全性は確立されているので、臨床試験の主な焦点は、特に既存の治療法との関連において、試験薬がどの程度効くかを知ることである。もう一つの重点は、どのような副作用が最も一般的で、どの程度重篤なのかを明らかにすることである。

4. FDA審査

全医薬品のうち、臨床試験の域を超えられるのは25％程度と推定されている。多くの場合、研究者は自分たちの化合物が十分に有効でないか、副作用が潜在的な利益を上回ると判断する。臨床試験に合格した医薬品は、研究結果をFDAに提出し、審査を受ける。

FDAの審査チームがすべての情報と試験結果を綿密に調査するため、審査期間はおよそ6～10ヵ月に及ぶ。この間、FDAの査察官は研究者の臨床現場を調査し、データの操作、捏造、省略がないことを確認する。最終的に、審査チームはFDAの高官に勧告を行い、高官は新治療法が承認されるかどうかの最終決定権を持つ。

 5.安全監視

新薬がFDAに承認されたからといって、そこから学ぶことがないわけではない。また、公共の安全が優先されないということでもない。医薬品が市場に出た後も、FDAと医薬品開発者はその使用法を監視し続けている。

長期の臨床研究であっても、その治療が生涯にわたって患者にどのような影響を与えるかを完全に決定することはできない。副作用の中には、試験中に発生したとは考えにくい、極めてまれな状況でしか現れないものもある。その後の報告が推奨用量に影響を与えたり、予期せぬブレークスルーをもたらすことさえある。